来源：长三角新经济洞见

作者：林惠  长城战略咨询成都业务中心  咨询师

近年来，受药物获批上市难度变大、制药成本高涨、同质化竞争加剧等因素影响，传统制药方式深陷“反摩尔定律”，即制药公司投资10亿美元得到的上市新药数目每9年减少一半。AI技术颠覆传统药物研发进程，从数据库中匹配合适分子，设计、合成化合物并预测药物代谢性质和理化性质，快速识别药物靶点，大幅缩减药物研发时间和成本，并提高成功率。疫情期间，AI技术被用于加速新冠小分子药物、抗体药和疫苗的研发进程，满足了大流行对药物的急迫需要。

AI制药是指将机器学习、自然语言处理及大数据等人工智能技术应用到制药领域各个环节，显著优化新药研发的效率及质量，降低临床失败概率及研发成本

AI制药的应用场景可追溯到20世纪80年代，近年来，随着AI应用技术的不断成熟、资本市场的不断投入，以及受国内外新冠病毒疫情形势影响，AI制药已步入快速发展期。

AI制药萌芽期（20世纪80年代）：美国制药公司默沙东首次运用计算机辅助进行药物设计，涉及三维定量构效关系分析、分子对接、分子动力学模拟等计算技术。

AI制药发展初期（2010-2015年）：首批AI制药初创企业涉足AI药物发现研发领域，由于行业发展前景尚不明朗，资本市场大多持怀疑和观望态度，业内仅有少数企业合作。

AI制药缓行过渡期（2016-2017年）：该时期由于行业研究重心放在制药单个环节上，导致AI制药规模化商业化受阻；另一方面，研发成果未能有效证明AI在新药研发过程中有显著加速增效作用。自此，部分初创企业开始探索新的商业模式，纵向拓展服务链条，如直接生产分子化合物。

AI制药快速发展期（2018年-至今）：2018年，国际市场涌现大批AI制药初创企业，投资者对于AI制药行业信心逐渐增加，当年国内外AI制药企业融资总额突破新高；2019年，由于商业化问题，整个AI医疗行业陷入低谷，投资者对于AI制药领域的相对热度减退；2020年受疫情影响，资本再次聚焦AI制药领域，随着一批老牌AI制药公司及行业新锐的加入，AI制药投融资市场迎来新一波热潮。

数据、算力和算法是AI制药企业的三大技术核心。

数据方面。原始数据通常来自三个渠道，一是公开数据集，例如：PubChem、ChEMBL等；二是与药企合作获得的研发数据集；三是企业自身研发积累的数据集。原始数据将经过多轮数据清洗，最终获得可用来建模的数据。

算力方面。GPU云计算资源等为AI制药企业提供了重要的计算支撑，可帮助企业基于数据搭建自身的底层知识图谱，形成其行业壁垒之一。然而，随着各大数据库的开源以及云计算平台的普及，数据和算力不再是核心壁垒。

算法方面。算法对于AI 制药企业而言，是更为核心的壁垒，其核心创新点在于建模的精度和产生新信息的能力。深度学习的迭代算法可有效整合模板建模和自由建模，开发出动态可迭代的特异性约束条件，从而提高建模精度。另一类由自监督学习等方法产生的共进化模型，则从无到有产出新的生物学信息，拓宽人类的知识边界。

相较传统制药，AI制药在新药研发领域拥有绝对优势。

一是研发周期大幅缩短：利用AI技术对化合物结构、药物作用机制、基因等海量数据进行结构化分析处理，可快速精准确定靶点、筛选最佳化合物分子、预测药代动力学性质，将总研发周期缩短1/2-2/3。

二是研发投入大幅降低：传统制药研发资金投入约26亿美元，AI制药至少降低10%。

三是研发成功率显著提升：传统制药研发成功率约为10%，而AI制药可提升至14%。

AI技术在研发各环节的渗透率越高，药物研发的效率越高。

从全球角度及中国范围看，近六年AI制药领域的投融资金额整体呈上升趋势。中国在AI制药领域起步较晚，本土企业对该领域的涉足也较为谨慎。近年来，随着政府相继出台一系列宏观政策，加之新冠疫情的影响推动了创新药的需求，资本市场对于AI制药的信心逐渐攀升。2021年，我国AI制药融资规模达12.4亿美元，同比增长163.83%。

受政策支持、技术发展、市场需求三大利好因素的叠加驱动，短期内我国AI制药市场规模将保持较高增长率，但国内多数AI制药企业仍处于投产研发阶段，AI驱动管线多处于临床前研究和临床一期阶段，依据新药研发周期推算，2022-2025年仍将处于验证时期。随着研发效率提升及AI制药企业融资进程的加快，未来行业市场规模增速仍然可观。据测算，2022年中国AI制药市场规模为2.92亿元，2025年将达7.74亿元，CAGR为38.39%。

上游：AI模型数据集供应及云计算平台。

中游：AI药物研发企业和互联网巨头。

下游：传统药企与CRO（医药研发外包）。

从国内外AI制药企业实际业务开展情况看，大多数AI制药企业主要采用SaaS服务的商业模式，该模式风险低、产品和服务可复用性较高，可以保持较为稳定的利润。

原研药与创新药研发专业性强，研发周期长于仿制药，一般耗费10-15年的时间与超过10亿美金的资金，且实验风险大，存在高技术、高投入、高风险、低成功率、审批慢的痛点。AI技术可大幅缩减药物研发时间和成本，并提高成功率，因此AI制药在新药研发领域迎来发展契机。

目前，AI制药主要应用于靶点发现、化合物合成、化合物筛选、药物晶型预测、患者招募、药物重定向与临床试验设计优化等场景。

例如，在药物发现环节，AI搜索的深度和广度远超专家经验，数据挖掘和分析有利于创新药物靶点的确定，找到合适的先导化合物，从而提高药物研发效率；在化合物筛选环节，虚拟药物筛选可避免巨额资金投入，直接在计算机上模拟筛选过程，预测化合物活性；在临床前研究环节，基于AI技术的新药研发管线可将临床前研究时间从3-6年压缩至1-2年，大幅提高效率并节省成本；在患者招募环节，采用NLP\ML\DL\OCR等技术提取患者数据，可在短时间内为药物实验匹配合适的患者。

从国内AI制药企业区域布局来看，绝大部分企业都集中分布在北京（18）、上海（15）、深圳（13）、苏州（8）及杭州（6）五大城市，显示出极强的聚集效应。

当前，国内外AI制药市场的主要玩家有三类，即大型药企、AI制药初创企业和互联网头部企业，其中大型药企又分为传统药企和CRO企业。

大型药企：以外资跨国企业为主，本土药企在该领域的涉足相对较为谨慎，主要通过自建AI研发团队、外部投资并购、业务合作三种方式进入赛道。其中，与AI药物研发企业合作是主要的业务模式，大型药企可凭借其在研发管线、专业背景上的优势弥补AI药物研发企业的不足。

AI制药初创企业：作为核心主体，通常利用自身的AI技术优势，以CRO（医药研发外包）和自研管线为主要模式切入制药场景中的一个或多个环节。其商业能力主要体现在两个方面，一是AI技术服务的能力；二是自研管线。

互联网头部企业：当前，互联网头部企业依托其AI模型和平台优势，通过对AI初创企业进行投资、自建AI药物研发平台和提供算法服务三种方式跨界入局。例如，“云深智药”是腾讯打造的首个AI驱动的药物发现平台，基于其AI Lab自主研发的深度学习算法，为寻找潜在活性药物提供数据库和云计算支持，覆盖了临床前药物研发的全流程；此外，腾讯还与成都先导合作，共同设计完成了首个经实验验证的骨架跃迁分子生成算法。

Schrodinger：用于药物发现的计算软件解决方案的领先提供商。成立于1990年，于2020年2月在纳斯达克上市，目前市值约60亿美元。创立至今已发布了7项关键技术平台，包含可对化合物进行高通量筛选的Glide、Prime全集成蛋白结构预测程序、Water Map首个计算蛋白结合水位置和能量的方法、FEP+首个精确预测具有共同核心的不同分子的不同亲和力的方法、Live Design协同蛋白设计的平台以及与冷冻电镜研发相关的Cyro-EM Initiative。

Insilico Medicine：AI赋能的生物医药公司。成立于2014年，核心技术是开发一系列生成对抗网络（GANs）和增强学习方法（Reinforcement Learning）来识别蛋白质靶点，从而生成具有特定属性的分子结构。2021年，利用AI技术成功发现一种全新的用于治疗特发性肺纤维化（IPF)的临床候选药物，并成功通过动物模型实验验证，整个过程仅耗时18个月花费260万美元，展现了其AI技术的巨大潜力。目前，已披露超过30条自研/合作管线，其中包括1个进入临床1期的管线和7个已提名临床前候选的管线。

晶泰科技：以计算驱动创新的药物研发科技公司。成立于2015年，是一家量子物理与人工智能赋能的药物研发公司，通过提高药物研发的速度、规模、创新性和成功率，实现药物研发的行业革新。2020年9月，完成3.188亿美元C轮融资，创造了全球AI药物研发领域融资额的最高纪录。目前，正在推进几十个处于不同研发阶段的药物发现管线，涉及抗肿瘤、慢性病治疗、精神类疾病等多个适应症领域。

望石智慧：全球范围最早将研发重心放在AI+小分子药物生成应用场景的公司之一。成立于2018年，是一家人工智能技术驱动新药研发的公司，搭建了以靶点口袋研究、分子生成、超高通量虚拟筛选、理性设计、成药性优化为核心的一体化技术平台，用于提升新药研发中心从苗头化合物发现至临床前候选化合物流程中多个关键环节的效率与成功率。其分子设计软件平台，已被多家顶级科研机构和药企采购，成为国内首款商业化落地的AI药物分子设计软件。

成都高新区：积极推动人工智能技术向生物医药产业赋能。作为成都市发展人工智能产业的主阵地，成都高新区积极推动人工智能技术向生物医药产业赋能。目前，高新区已聚集AI生物医药的相关企业150余家，涵盖药物研发、医疗器械、医疗服务、健康管理等众多领域。智算中心、中电数据、前沿医学中心、AI创新中心等基础创新平台已建成投运；先导、倍特、海创等药物创新企业已快速涉足人工智能研发；微识医疗、中创五联、博恩思等人工智能医疗器械创新企业也纷纷涌现。2022年2月，诞生于长三角的AI制药公司佩德生物西迁到成都天府国际生物城，并获得融资，自此，成都在AI制药领域实现“零的突破”。

重庆：大数据+AI赋能医药大健康产业升级。《重庆市生物医药产业“十四五”规划》提出推动创新能力提升，探索新一代信息技术赋能生物医药研发。2020年3月，入驻两江新区的博腾股份与晶泰科技进行“云签约”，正式开启在药物结晶技术和工艺研究开发、药物智能开发平台、生物及制剂市场开拓等领域的多项深度合作，共同致力于提升药物研发和生产效率。作为国内最丰富的医药数据库，重庆康洲大数据（集团）有限公司致力创建医药健康产业大数据服务与赋能平台，旗下药智数据延伸出AI应用模块。

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参考资料

[1] 头豹研究院：2022年中国AI制药行业概览

[2] 《2022年中国AI药物研发行业洞察报告》

[3] 中国人工智能+医疗与生命科学行业研究报告：破晓过后，初日照林

[4] 《AI制药深度产业报告》

[5]《2022 AI+新药研发行业研究报告》